- 与安慰剂相比，Afinitor 使无肿瘤生长的时间延长了一倍多，并将疾病进展或死亡的风险降低了 67%
- 仅每日一次的口腔癌治疗可直接靶向 mTOR，mTOR 是细胞内控制肿瘤细胞分裂和血管生长的蛋白质
- III 期试验正在进行中，以探索 Afinitor 在多种其他癌症中的潜力
瑞士巴塞尔，2009 年 3 月 30 日 - 诺华今天宣布Afinitor（依维莫司）片剂已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，用于治疗索坦*（舒尼替尼）治疗失败后的晚期肾细胞癌 (RCC) 患者）或多吉美**（索拉非尼）。
在 Afinitor（依维莫司） 之前，尚未在 III 期试验中针对这一存在重要未满足医疗需求的患者群体研究其他疗法[1]。索坦和多吉美通常用作晚期肾细胞癌的初始治疗[2]。
此次批准基于的数据显示，与安慰剂相比，Afinitor 使晚期肾癌患者无肿瘤生长或死亡的时间延长了一倍多（4.9 个月与 1.9 个月），并将疾病进展或死亡的风险降低了 67% （风险比=0.33，95%置信区间为0.25至0.43；P<0.0001）[3]。此外，其他数据显示，使用 Afinitor 治疗 10 个月后，大约 25% 的患者仍然没有肿瘤生长[1]，
纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心主治医师兼首席研究员 Robert J. Motzer 医学博士说：“这一批准为治疗晚期肾细胞癌提供了一种新的有用工具，代表着在治疗这种疾病方面向前迈出了重要一步。” RECORD-1 试验的结果是 FDA 批准 Afinitor 的基础。“新的治疗选择对于帮助我们继续为晚期肾癌患者提供新的方法来对抗其难以治疗的疾病至关重要。根据临床试验数据，当舒尼替尼或索拉非尼失败时，应考虑这种选择。”
2008年，FDA授予Afinitor（以前称为RAD001）优先审查地位，因为它有可能满足晚期肾癌患者未满足的医疗需求。诺华已向欧盟、瑞士和日本以及全球其他监管机构提交了监管意见书[1]。
Afinitor 抑制 mTOR，mTOR 是癌细胞中控制肿瘤细胞分裂和血管生长的蛋白质。临床前和临床数据已经确立了mTOR在多种类型肿瘤发生和进展中的重要作用[1]。
诺华肿瘤部总裁兼首席执行官、诺华分子诊断部总裁兼首席执行官 David Epstein 表示：“通过这项批准，我们现在可以为患者提供一种靶向治疗，经证明可以满足晚期肾癌治疗中未满足的重要需求。” “我们继续研究 Afinitor 在肾癌中的作用，并通过广泛的临床计划探索其在许多其他肿瘤类型中的潜力。”
Afinitor 在美国获批作为舒尼替尼或索拉非尼治疗失败后晚期肾癌患者的首个治疗药物
- 与安慰剂相比，Afinitor 使无肿瘤生长的时间延长了一倍多，并将疾病进展或死亡的风险降低了 67%
- 仅每日一次的口腔癌治疗可直接靶向 mTOR，mTOR 是细胞内控制肿瘤细胞分裂和血管生长的蛋白质
- III 期试验正在进行中，以探索 Afinitor 在多种其他癌症中的潜力
关于肾细胞癌
肾细胞癌通常被称为肾癌。肾癌约占所有新发癌症的 2%[4]。RCC 是最常见的肾癌类型，其发病率在世界范围内稳步上升，部分原因是吸烟和肥胖[5],[6]。据估计，2008 年美国新增约 54,000 例 RCC 病例，超过 13,000 人死于该病[7]。
在肾细胞癌中，癌细胞在肾管内壁发育并长成肿瘤[8]。如果不及时治疗，肿瘤可能会扩散到邻近的淋巴结并最终扩散到其他器官[9]。
RECORD-1 试验
Afinitor 的 FDA 监管备案基于 RECORD-1（每日口服 R AD001 进行 RE nal 细胞癌症治疗）的数据，该试验是研究口服mTOR抑制剂对晚期RCC患者效果的最大 III 期临床试验尽管先前接受了舒尼替尼、索拉非尼或两者相继治疗，但其癌症仍在进展。2008 年 2 月，根据独立数据监测委员会的建议，诺华公司停止了该试验，因为中期结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受 Afinitor 治疗的患者的癌症进展或死亡显着延迟[1]。
这项国际、多中心、随机、双盲试验涉及 416 名晚期肾细胞癌患者，尽管之前接受过舒尼替尼、索拉非尼或两者序贯治疗，但其癌症仍出现进展。此外，允许事先使用贝伐珠单抗、干扰素α和白介素-2进行治疗。患者被随机分配接受每日 Afinitor（10 毫克）或安慰剂，并结合最佳支持治疗。该研究的主要终点是无进展生存期，通过盲法独立的中央放射学审查进行评估[10]。
References
[1.] Novartis data on file.
[2.] National Comprehensive Cancer Network. "NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Kidney Cancer."
[3.] Prescribing Information for Afinitor.
[4.] McLaughlin JK, et al. Epidemiologic aspects of renal cell carcinoma.Semin Oncol. 2006;33(5):527-533.
[5.] American Cancer Society. "What Is Kidney Cancer (Adult) - Renal Cell Carcinoma?".
[6.] Eisen, et. al. "Sorafenib for Older Patients with Renal Cell Carcinoma." J. Natl Cancer Inst. 2008;100(20):1454-1463.
[7.] American Cancer Society. "What Are the Key Statistics for Kidney Cancer?"
[8.] National Cancer Institute. "General Information About Renal Cell Cancer."
[9.] American Cancer Society. "How Is Kidney Cancer (Renal Cell Carcinoma) Staged?"
[10.] Escudier, B. et al. Phase-3 randomized trial of everolimus (RAD001) vs. placebo in metastatic renal cell carcinoma. Presented at the European Society for Medical Oncology (ESMO) 33rd Congress on September 16, 2008.
[11.] A service of the U.S. National Institutes of Health. Available at http://clinicaltrials.gov/. Accessed March 2009.
